Aducanumab, el primer fármaco que puede frenar el alzheimer

La hipotética aprobación de aducanumab por la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés), y posiblemente de fármacos similares, puede representar el primer avance farmacológico de relevancia en 17 años para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer y cambiar por vez primera el curso de esta enfermedad. «Transcurridos 17 años desde la aprobación de la memantina, el último fármaco comercializado para la enfermedad de Alzheimer, la larga historia de ensayos fallidos podría tener un punto de inflexión cuando FDA, de forma abierta y a través de internet, anuncie su veredicto acerca de la aprobación o no del aducanumab, un anticuerpo que elimina el amiloide, la proteína tóxica que desencadena la degeneración neuronal», comentó Javier Olazarán, de HM Hospitales. Todas las personas que de alguna manera está relacionados con el alzhéimer, pero especialmente profesionales de la medicina y familiares de personas afectadas, están expectantes ante la decisión que puede adoptar la FDA. El aducanumab es un tratamiento experimental que se administra mediante infusión intravenosa y está indicado para las fases tempranas de esta devastadora enfermedad. El tratamiento ha sido desarrollado por la farmacéutica Biogen y su socio japonés Eisai. Sin embargo, lo que la FDA determinará hoy no es si aprueba o no el medicamento, sino que su comité asesor recomendará o no su aprobación y, posteriormente, decidirá si lo aprueba o no. Sin embargo, la influencia de este comité asesor es incuestionable y son anecdóticos los casos en los que un fármaco recomendado no ha sido aprobado posteriormente por la FDA, aunque esta decisión puede demorarse más de lo deseado. El aducanumab es un tratamiento experimental que se administra mediante infusión intravenosa y está indicado para las fases tempranas de esta devastadora enfermedad En marzo de 2019, los ensayos clínicos de fase 3 de aducanumab se interrumpieron porque se determinó que era poco probable que los cumplieran sus objetivos principales a su finalización. Pero meses después, Biogen anunció que un nuevo análisis, que incluyó a más pacientes, mostró que aquellos que recibieron aducanumab experimentaron una reducción significativa en el declive clínico. Los resultados de algunos pacientes en otro estudio también apoyaron esos hallazgos. Si se aprueba, aducanumab se convertiría en la primera inmunoterapia para reducir el declive clínico de la enfermedad de Alzheimer y también sería la primera terapia en demostrar que la eliminación de la beta amiloide, un sello distintivo del trastorno cerebral degenerativo, ofrece buenos resultados clínicos. Si se aprueba, aducanumab sería la primera terapia en demostrar que la eliminación de la beta amiloide, un sello distintivo del trastorno cerebral degenerativo «No ha habido una aprobación de un nuevo medicamento para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer desde 2004», dice el documento del comité asesor. «Aunque ha habido fracasos previos de otros fármacos que estaban destinados a dirigirse a la beta amiloide, hay características del perfil farmacológico de aducanumab y del diseño de su programa de desarrollo clínico que son novedosas y lo distinguen de los esfuerzos anteriores con estos otros agentes». Los expertos enfatizaron que si el medicamento se aprueba en el futuro, se limitará al tratamiento solo de la enfermedad temprana o leve, por lo que no beneficiará a todos los pacientes, y la terapia podría ser costosa. Muchos investigadores dicen que Biogen debería realizar un tercer estudio grande para demostrar que el aducanumab funciona realmente. Les preocupan sus posibles efectos secundarios, como la inflamación del cerebro y el posible coste económico. «La eficacia de aducanumab como tratamiento para la disfunción cognitiva en la enfermedad de Alzheimer no puede ser probada por ensayos clínicos con resultados divergentes», dijo a Reuters el neurólogo de la Clínica Mayo de EE.UU., David Knopman, quien fue excluido del panel de expertos porque ha participado en los ensayos. Muchos investigadores dicen que Biogen debería realizar un tercer estudio grande para demostrar que el aducanumab funciona La llegada de este fármaco podría abrir la puerta a otros anticuerpos monoclonales que todavía están en fases menos avanzadas de investigación Los estudios clínicos anteriores se habían dirigido en gran medida a pacientes en etapas posteriores de la enfermedad, mientras que muchos expertos creen que abordar el alzhéimer lo antes posible puede ser la clave del éxito. Lo cierto es que la posible llegada de este fármaco podría abrir la puerta a otros anticuerpos monoclonales que todavía están en fases menos avanzadas de investigación, como el BAN2401, y que hacen vislumbrar un futuro no muy lejano de terapias verdaderamente modificadoras de la enfermedad, ya que las actuales solo proporcionan un beneficio sintomático transitorio. «El aducanumab enlentece un 20-30 por ciento la progresión de la enfermedad, algo que a priori puede parecer modesto. Sin embargo, si consideramos que el fármaco actúa desde las primeras fases de la enfermedad, esto puede suponer un retraso de varios años en la aparición de la total dependencia y una reducción por tanto en la carga social de la enfermedad», destacó Olazarán durante su intervención en una jornada organizada por HM Hospitales.

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via abc.es